Nieuwe samenwerking wil goedkeuring van medicijnen voor de ziekte van Huntington versnellen

Onlangs kondigde het Critical Path Institute een nieuwe inspanning aan – het Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium, oftewel HD-RSC. Deze samenwerking met vele internationale partners heeft als doel de ontwikkeling van nieuwe HD-behandelingen te versnellen. Waar gaat dit over en hoe kan het HD-patiënten helpen?

Wat is C-Path?

Het Critical Path Institute is waarschijnlijk nieuw voor de meeste leden van de Huntington-gemeenschap, maar ze zijn niet nieuw in de strijd tegen menselijke ziekten.

In 2004 lanceerde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een initiatief om de ontwikkeling van nieuwe therapieën te moderniseren en te versnellen. Als gevolg daarvan hebben de FDA en partners in 2005 het Critical Path Institute (of C-Path) opgericht en gefinancierd met als doel de ontwikkeling te versnellen en de kosten te verlagen van het op de markt brengen van nieuwe medicijnen voor patiënten die ze nodig hebben.

Om zijn werk te doen, brengt C-Path teams van organisaties samen die aan een specifiek probleem werken. Deze C-Path consortia werken aan het stroomlijnen van medicijnonderzoeken op hun interessegebied en ontwikkelen nieuwe hulpmiddelen om de kwaliteit van onderzoeken te verbeteren.

Als voorbeeld heeft C-Path een consortium dat zich richt op de ziekte van Alzheimer, dat ze Critical Path for Alzheimer’s Disease, of CPAD noemen. Dit consortium van regelgevende instanties, farmaceutische bedrijven, onderzoekers en belangenbehartigers richt zich op het ontwikkelen van nieuwe hulpmiddelen om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de ziekte van Alzheimer te versnellen.

Wat doet C-Path?

Hoe werken groepen zoals CPAD aan het verbeteren of versnellen van klinische onderzoeken? CPAD heeft bijvoorbeeld een geavanceerd computermodel ontwikkeld dat de progressie van de ziekte van Alzheimer volgt door enorme hoeveelheden bestaande informatie over Alzheimer-patiënten te verzamelen. Klinische onderzoeken naar de ziekte van Alzheimer worden uitgevoerd door verschillende individuele organisaties, en de gegevens worden niet altijd tussen onderzoeken gedeeld.

Hier komt C-Path in beeld – zij zijn gespecialiseerd in het verzamelen van informatie over de ziekte die is opgeslagen bij farmaceutische bedrijven en academische onderzoekers wereldwijd. Op basis van echte gegevens uit tientallen medicijnonderzoeken stelt het computermodel van C-Path organisaties die een nieuw Alzheimer-model willen ontwikkelen in staat om in feite een proefrun van hun onderzoek te doen in een computersimulatie.

Dit stelt elke organisatie met een nieuw Alzheimer-medicijn in staat om een paar getallen in te voeren over hoe goed ze denken dat hun medicijn zal werken, en feedback te krijgen over hoe waarschijnlijk het is dat een bepaald onderzoeksontwerp succesvol zal zijn. Dat kan enorm krachtig zijn bij het bepalen hoeveel patiënten er in een studie moeten worden opgenomen en hoe de mensen in de studie over de verschillende onderzoeksgroepen moeten worden verdeeld.

De consortia van C-Path hebben ook gewerkt aan andere kritieke obstakels voor het snel voltooien van onderzoeken. Verschillende van hun consortia hebben zich bijvoorbeeld gericht op het helpen van onderzoekers bij het ontwikkelen van een nieuwe biomarker om klinische onderzoeken te vereenvoudigen of te verkorten.

Er zijn verschillende soorten biomarkers, maar uiteindelijk zijn het precieze metingen die ons vertellen hoe een ziekte zich ontwikkelt in een mens – bijvoorbeeld een hersenscan voor HD. Ze kunnen ook rapporteren hoe goed een medicijn werkt op basis van veranderingen die het medicijn veroorzaakt in de lichaamschemie of andere metingen.

Vanwege hun geschiedenis en lidmaatschap begrijpt C-Path hoe regelgevers, zoals de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), denken over medicijngoedkeuring. Dit plaatst hen in een uitstekende positie om de wetenschap die onderzoekers genereren te vertalen naar de metingen en resultaten die regelgevende instanties nodig hebben om te bewijzen dat medicijnen veilig en effectief zijn.

C-Path’s Nieuwste Consortium: HD-RSC

Onlangs werd de officiële lancering aangekondigd van C-Path’s nieuwste consortium – het Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium, of HD-RSC. Het consortium werd gelanceerd in samenwerking met de CHDI Foundation, een non-profit organisatie die zich richt op het snel ontwikkelen van betekenisvolle behandelingen voor HD.

Bij de HD-RSC is een groot aantal spelers uit de HD-wereld betrokken, naast C-Path en CHDI, waaronder farmaceutische bedrijven (tien in totaal, waaronder Roche, Sanofi, Teva, Wave Life Sciences en anderen), regelgevende instanties en patiëntenbelangenorganisaties (waaronder de HDSA, HSC en EHDN). Deze diverse organisaties hebben allemaal hun eigen expertise en belangen, maar ze zijn allemaal toegewijd aan het ontwikkelen van nieuwe therapieën voor HD-patiënten.

Afgelopen november kwamen vertegenwoordigers van al deze organisaties samen in Silver Spring, Maryland voor een kick-off bijeenkomst. Je bescheiden HDBuzz-auteur was aanwezig om een idee te krijgen van wat we kunnen verwachten van de HD-RSC. Tijdens twee dagen vergaderen (programma beschikbaar via de link) spraken tientallen deelnemers over hoe klinische onderzoeken voor HD het beste kunnen worden versneld.

Het was spannend dat de aanwezigen zeer hooggeplaatste leden van de FDA omvatten, waaronder Eric Bastings (plaatsvervangend directeur) en Billy Dunn (afdelingshoofd, afdeling neurologische producten). Dit zijn de mensen die verantwoordelijk zijn voor de beoordeling van nieuwe HD-medicijnen die worden getest. In plaats van aan de zijlijn te staan, zaten de FDA-deelnemers vooraan in de eerste rij, maakten aantekeningen en stelden verschillende vragen. Het lijkt erop dat deze regelgevers HD begrijpen en geïnteresseerd zijn in het proberen de veilige ontwikkeling van nieuwe therapieën voor HD-families te versnellen. Dit consortium vat de samenwerkingsgeest van de HD-gemeenschap samen en onze vastberadenheid om zo snel en efficiënt mogelijk vooruitgang te boeken.

Aan het einde van de bijeenkomst hadden de organisaties die deel uitmaken van de HD-RSC zich georganiseerd in 5 werkgroepen. Elk van deze kleinere groepen richt zich op het helpen oplossen van een specifiek probleem – bijvoorbeeld het ontwikkelen van nieuwe biomarkers.

Een ander spannend doel dat door de HD-RSC is omarmd, is het probleem van hoe onderzoeken te ontwerpen voor medicijnen voor presymptomatische HD-mutatiedragers – dat wil zeggen mensen die de HD-mutatie dragen, maar die nog geen HD-symptomen hebben.

Het stoppen van HD-symptomen voordat ze beginnen is het doel voor iedereen die aan HD werkt, maar het is ingewikkeld om te begrijpen hoe we een onderzoek zouden ontwerpen en mensen zouden monitoren die nog geen symptomen hebben om te meten. Het is spannend dat deze werkgroep suggereert dat enkele zeer slimme mensen dit een belangrijk probleem vinden en hebben toegezegd tijd te besteden aan het werken aan creatieve oplossingen.

Belangrijkste boodschap voor families

We gaan een nieuwe fase in in de strijd tegen HD. Ongelooflijke medicijnen, specifiek ontworpen voor HD, zijn van laboratoria over de hele wereld naar de kliniek verplaatst. Het gevoel dat velen in de gemeenschap hadden dat “niemand om HD geeft” wordt vervangen door het besef dat HD een zeer moeilijk, maar oplosbaar probleem is.

Groepen zoals de HD-RSC zijn geweldig nieuws voor ons omdat ze betekenen dat slimme mensen hard werken, dat ze samenwerken en het belangrijkste – dat al deze organisaties vinden dat HD-medicijnontwikkeling een spannend werkterrein is. Blijf op de hoogte voor spannende nieuwe ideeën van de HD-RSC.

Meer informatie

• Link naar presentaties van de HD-RSC startbijeenkomst
• Link naar een persbericht van CPath en CHDI
• Link naar de samenvatting van de kick-off bijeenkomst