Huntexil update: EMA vraagt om aanvullend onderzoek

In april liet de Amerikaanse medicijnregulator NeuroSearch weten dat er een nieuw groot klinisch onderzoek nodig zou zijn voordat het Huntington symptoombestrijdende medicijn Huntexil een licentie zou krijgen. Nu heeft de Europese regulator, de EMA, hetzelfde gezegd voor Europese licentieverlening.

Het advies van de EMA

NeuroSearch, het Deense farmaceutische bedrijf dat Huntexil ontwikkelt, heeft advies ontvangen van de European Medicines Agency (EMA) over wat er nodig is voordat het bedrijf een licentie kan aanvragen om Huntexil in Europa te verkopen.

Vorige maand had de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) bepaald dat de gegevens van NeuroSearch’s bestaande onderzoeken – MermaiHD in Europa en HART in de VS – niet voldoende waren om te bewijzen dat het medicijn veilig en effectief genoeg was om in de VS een licentie te krijgen.

Het advies van de EMA komt overeen met dat van de Amerikaanse regulator, waarbij beide instanties vragen om een nieuw groot ‘Fase III’ onderzoek met enkele honderden vrijwilligers voordat er op een van beide continenten een licentie kan worden aangevraagd.

NeuroSearch, Huntexil en Huntington

Huntexil is de merknaam van ACR16, ook bekend als pridopidine. Ontwikkeld door Neurosearch, een Deens farmaceutisch bedrijf, is Huntexil een mogelijke nieuwe behandeling gericht op het verbeteren van symptomen van de ziekte van Huntington.

Huntexil richt zich op de bewegings- of ‘motorische’ symptomen van HD. Anders dan bestaande medicijnen is Huntexil niet alleen gericht op het onderdrukken van onwillekeurige bewegingen (‘chorea’ en ‘dystonie’) maar op het verbeteren van de algehele motorische functie, inclusief balans en vrijwillige controle.

NeuroSearch had gehoopt dat gegevens van hun HART- en MermaiHD-onderzoeken een of beide regelgevers zouden overtuigen om een licentie te overwegen, maar – hoewel beide onderzoeken enkele bemoedigende resultaten lieten zien – haalde geen van beide de statistisch vooraf bepaalde grens om de effectiviteit van het medicijn te bewijzen.

Terug naar de tekentafel?

NeuroSearch lijkt vastbesloten om Huntexil gelicentieerd te krijgen en heeft een basisontwerp voor een nieuw Fase III onderzoek vastgesteld, maar heeft nog niet aangekondigd waar of wanneer dit zal plaatsvinden.

Licentieverlening voor medicijnen is vaak een hobbelige weg, en het proces is begrijpelijkerwijs frustrerend voor degenen die wachten op nieuwe behandelingen. Medicijnregelaars zijn voorzichtig, en terecht – te veel medicijnen zijn in het verleden gelicentieerd om later te worden teruggetrokken toen schadelijke of zelfs dodelijke bijwerkingen aan het licht kwamen.

Lars Madsen, Vice President of Project and Portfolio Management bij NeuroSearch, vertelde HDBuzz “We blijven vastbesloten om pridopidine intensief naar de markt te brengen,” en zei dat NeuroSearch binnenkort “een routekaart voor onze komende activiteiten zal hebben”.

Meer informatie

• NeuroSearch persbericht over het EMA-advies