ziekte-aanpassend
-
Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
Door Dr Sarah Hernandez -
Hereditary Disease Foundation (HDF) conference 2022 – Dag1
Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
-
Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-
Verdrietig nieuws van Roche en Ionis – ASO-studie voortijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
-
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -
De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
Deze herfst zien we spannende aankondigingen van een aantal bedrijven die zich richten op nieuwe huntingtin-verlagende technologieën, waaronder Wave, PTC en Voyager
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Werd er een "wondermedicijn" ontdekt tegen dementie (antwoord: Neen)
Mediaberichten over een wondermiddel voor neurodegeneratieve ziekten zoals de ZvH zijn overhyped
Door Dr Michael Flower -
Vertraagt een hoge dosis creatine het begin van de Ziekte van Huntington?
Een hoge dosis creatine zou 'het begin van de ziekte van Huntington vertragen'. Hoeveel is hoop en hoeveel hype?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Lancering: Eerste mensen behandeld met gen-onderdrukkende medicijnen voor ZvH!
Belangrijke Aankondiging: Eerste ZvH-patiënten behandeld met gen-onderdrukkende medicijnen
Door Dr Jeff Carroll, PhD