splice modulators
-
Fase 1-resultaten aangekondigd voor Skyhawk’s medicijn SKY-0515
Skyhawk Therapeutics deelde resultaten voor SKY-0515, een medicijn ontworpen om huntingtine te verlagen. Het medicijn bleek over het algemeen veilig, met 60% vermindering van huntingtine in het bloed bij de hoogste geteste dosis. Deze gegevens zijn een bemoedigende stap terwijl grotere onderzoeken doorgaan.
Door Dr Rachel Harding -
Blauwe luchten voor Skyhawk: Positief nieuws uit Fase 1-studie voor SKY-0515
Er is meer goed nieuws in het vooruitzicht in de therapeutische ruimte voor de ziekte van Huntington nu we positieve resultaten ontvangen van Skyhawk Therapeutics over hun kleine molecule SKY-0515 die huntingtine verlaagt en somatische expansie aanpakt.
Door Dr Sarah Hernandez -
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
Teleurstellend nieuws van Novartis over branaplam en de VIBRANT-HD studie
Novartis heeft aangekondigd dat ze stoppen met de ontwikkeling van het medicijn branaplam voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Hier bespreken we dit nieuws en de impact op de huntingtongemeenschap.
Door Dr Rachel Harding