genuitschakeling
-
CAG-herhalingen Een Halt Toeroepen
5 min leestijd
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Door Dr Nicholas Caron -
Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
7 min leestijd
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
-
Huntington-ziekte therapeutica conferentie 2018 – dag 3
14 min leestijd
Updates van dag 3 van de Huntington-ziekte Therapeutica Conferentie: huntingtine proteïne – en het verlagen ervan
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Het hele genoom screenen voor nieuwe medicijndoelen voor HD
6 min leestijd
Wetenschappers screenen het HELE genoom om nieuwe potentiële therapeutische doelen voor HD te vinden. Deze ambitieuze studie biedt een schat aan gegevens voor HD-onderzoekers
Door Dr Rachel Harding -
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
13 min leestijd
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -
Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2017 – dag 2
4 min leestijd
HDBuzz geeft een samenvatting van de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie op Malta 2017 – dag 2
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
8 min leestijd
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
8 min leestijd
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
12 min leestijd
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
9 min leestijd
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD