genuitschakeling
-
CAG-herhalingen Een Halt Toeroepen
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Door Dr Nicholas Caron -
Verdrietig nieuws van Roche en Ionis – ASO-studie voortijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
-
De ziekte van Huntington therapeutische conferentie 2018 – Dag 3
Updates van dag 3 van de ZvH Therapeutische Conferentie 2018: huntingtine-eiwit – en het verlagen ervan
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Het gehele genoom screenen voor nieuwe medicijndoelen voor de ZvH.
Wetenschappers screenen het GEHELE genoom om nieuwe potentiële therapeutische doelen voor de ZvH te vinden. Deze ambitieuze studie levert een schat aan gegevens op voor ZvH-onderzoekers
Door Dr Rachel Harding -
Belangrijke ontwikkelingen in nieuwe genoombewerkingsmethoden voor de Ziekte van Huntington
Het werken met technieken voor genoombewerking (zinkvingers en CRISPR) brengt deze hulpmiddelen dichter bij gebruik in klinische onderzoeken in de ZvH
Door Mr. Shawn Minnig -
Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2017 – dag 2
HDBuzz geeft een samenvatting van de jaarlijkse Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie op Malta 2017 – dag 2
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Details aangaande de eerste klinische gentherapietest bij de ziekte van Huntington
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
De ziekte van Huntington gaat viraal nu UniQure stappen zet in de race naar een gentherapie
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
Door Dr Jeff Carroll, PhD