anti-sense
-
DNA-herstel bij de ziekte van Huntington: Niet op niveau?
7 min leestijd
Genetische mutaties komen elke dag voor in onze cellen, maar de overgrote meerderheid ervan wordt gerepareerd. Nieuw onderzoek toont aan dat DNA-herstel niet op PAR staat in HD-cellen, waardoor mutaties zich ophopen bij mensen met HD.
Door AJ Keefe -
CAG-herhalingen Een Halt Toeroepen
5 min leestijd
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Door Dr Nicholas Caron -
Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
9 min leestijd
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -
Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
11 min leestijd
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-
Het vinden van een lichtpuntje: een update over de gegevens van de Roche GENERATION-HD1-studie
10 min leestijd
De eerste ronde bevindingen van de stopgezette tominersen huntingtine-verlagende studie, GENERATION-HD1, uitgevoerd door Roche, werden deze week gedeeld met de HD-gemeenschap. HDBuzz legt uit wat ze hebben gevonden en wat de volgende stappen zijn.
-
Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
6 min leestijd
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.
-
Droevig nieuws van Roche en Ionis – ASO-onderzoek vroegtijdig stopgezet
7 min leestijd
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis; de fase III Tominersen huntingtine-verlagende studie is vroegtijdig stopgezet
-
Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
13 min leestijd
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -
Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
10 min leestijd
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
12 min leestijd
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD