anti-sense
-

CAG-herhalingen Een Halt Toeroepen
Nieuw onderzoek toont aan dat het verlagen van MSH3 met ASO-therapie CAG-herhalingen in hersencellen van ZvH-patiënten kan stoppen. Dit kan een veelbelovende manier zijn om symptomen later te laten beginnen en het ziekteverloop te vertragen.
Door Dr Nicholas Caron -

Positief nieuws van Wave Life Sciences SELECT-HD-onderzoek
De resultaten van de SELECT-HD klinische studie zijn bekend, met bemoedigend nieuws voor deze allel-selectieve huntingtine-verlagende therapie
Door Dr Rachel Harding -

Ontwikkelingen in het laatste nieuws over huntingtineverlagende onderzoeken van Roche en Wave
Twee bedrijven die medicijnen voor de ziekte van Huntington ontwikkelen, hebben nieuws aangekondigd over hun huntingtineverlagende medicijnen. Laten we het hebben over de geschiedenis en de kanttekeningen bij deze hoopvolle nieuwsberichte
-

Het vinden van een lichtpuntje: een update over de gegevens van de Roche GENERATION-HD1-studie
De eerste ronde bevindingen van de stopgezette tominersen huntingtine-verlagende studie, GENERATION-HD1, uitgevoerd door Roche, werden deze week gedeeld met de HD-gemeenschap. HDBuzz legt uit wat ze hebben gevonden en wat de volgende stappen zijn.
-

Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.
-

Verdrietig nieuws van Roche en Ionis – ASO-studie voortijdig stopgezet
Teleurstellend nieuws van Roche en Ionis: fase III-onderzoek tominersen voortijdig stopgezet
-

Belangrijke vooruitgang in de volgende generatie genoom-bewerkingstools voor de ziekte van Huntington
Werk met genoom-bewerkingstechnieken (zinkvinger en CRISPR) brengt deze tools dichter bij gebruik in klinische HD-onderzoeken
Door Mr. Shawn Minnig -

Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
Deze herfst zien we spannende aankondigingen van een aantal bedrijven die zich richten op nieuwe huntingtin-verlagende technologieën, waaronder Wave, PTC en Voyager
Door Dr Jeff Carroll, PhD