anti-sense
-
Fase 1-resultaten aangekondigd voor Skyhawk’s medicijn SKY-0515
Skyhawk Therapeutics deelde resultaten voor SKY-0515, een medicijn ontworpen om huntingtine te verlagen. Het medicijn bleek over het algemeen veilig, met 60% vermindering van huntingtine in het bloed bij de hoogste geteste dosis. Deze gegevens zijn een bemoedigende stap terwijl grotere onderzoeken doorgaan.
Door Dr Rachel Harding -
Beter slapen, beter functioneren: Nieuwe studie legt verband tussen slaapkwaliteit en klinische uitkomsten bij de ziekte van Huntington
⏱️6 min leestijd | De meeste mensen met HD melden slaapproblemen, en nieuw onderzoek suggereert dat slaapkwaliteit verband houdt met veel aspecten van leven met de ziekte. Draagbare apparaten volgden mensen met HD een jaar lang en onthulden dat betere slaap en krachttraining kunnen helpen.
Door Dr Sarah Hernandez -
HD-onderzoek bijhouden werd net makkelijker: Introductie van de HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min lezen | Vraag je je ooit af wanneer je de volgende update van een klinische studie voor de ziekte van Huntington kunt verwachten? De HDBuzz Trial Tracker zet toekomstige updates voor HD-studies op een duidelijke tijdlijn, met diepere uitleg in onze artikelen wanneer je die wilt.
Door Dr Rachel Harding -
SOM3355 gaat richting fase 3 nu zowel EMA als FDA steun signaleren
SOM3355, een medicijn om HD-symptomen te helpen beheersen, heeft een positief advies ontvangen van de EMA voor weesgeneesmiddelstatus, en het bedrijf is op één lijn met de FDA na de End-of-Phase-2 bijeenkomst. Een wereldwijde Fase 3-studie wordt verwacht te starten in 2026.
Door Dr Rachel Harding -
De geheimen van DNA-reparatie ontrafeld
De structuur van de MutSβ moleculaire machine geeft ons meer aanwijzingen over het mechanisme van CAG-herhaling expansie en hoe we dit kunnen aanpakken.
Door Devon Pendlebury -
Hoe groot is de ijsberg van de ZvH?
We kunnen tellen hoeveel mensen met de ZvH worden gezien in een ziekenhuis door genetische testen, maar hoeveel mensen met het gen voor de ZvH worden nooit gediagnosticeerd door een arts? Een nieuwe wiskundige benadering probeert deze lastige vraag opnieuw te beantwoorden.
Door Dr Chris Kay -
De eerste dominosteen valt: AMT-130 gentherapie vertraagt de ziekte van Huntington in baanbrekend onderzoek
In een update van uniQure melden ze dat hun experimentele gentherapie, AMT-130, het potentieel heeft om de progressie van de Ziekte van Huntington te vertragen in een belangrijk klinisch onderzoek.
Door Dr Rachel Harding -
PROOF in de publicatie: de gegevens over Pridopidine doorsnijden
Pridopidine is decennialang getest als potentiële behandeling voor HD. Het grote PROOF-HD-onderzoek voldeed niet aan de belangrijkste doelstellingen, maar de resultaten zijn nu gepubliceerd. Publicatie maakt de volledige gegevens beschikbaar, waardoor de HD-gemeenschap kan leren van het onderzoek.
Door Dr Leora Fox -
Augustus 2025: Deze maand in het onderzoek naar de ziekte van Huntington
Van de timing van maaltijden tot spiergezondheid, van darmmicroben tot DNA-herstel, het HD-onderzoek van augustus belichtte nieuwe inzichten en hoopvolle strategieën. Nieuwe biomarkers, eiwitkaarten en aanwijzingen over de levensstijl wijzen in de richting van vroegere opsporing en hoop op slimmere behandelingen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Juli 2025: Deze maand in onderzoek naar de ziekte van Huntington
Overzicht van HD onderzoek in juli: Hersenscans, genbewerking, gliacellen en zelfs smartphones onthullen nieuwe manieren om de ZvH op te sporen en te behandelen. Van slaap tot celkracht, de wetenschap zoomt in en brengt hoop op vroegere, slimmere interventies.
Door Dr Sarah Hernandez