Prof Wooseok Im

Articles translated by Prof Wooseok Im

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• 유전 질환 재단(HDF) 컨퍼런스 2022 – 1일 차
• 현재 임상 시험 중인 헌팅틴 저하 약물 AMT-130으로 치료받은 일부 사람들에게 심각한 부작용이 보고됨
• Novartis의 슬픈 소식: branaplam의 VIBRANT-HD 시험에서 투여 중단
• uniQure의 헌팅턴병 유전자 치료 업데이트
• 하루를 구하는 인공 지능? 영리한 컴퓨터가 헌팅턴병을 이해하는 데 얼마나 도움이 됩니까?
• 헌팅턴병 진행을 추적하기 위한 새로운 로드맵
• HD 비타민 요법 재조명
• 브라나플람 한 숟가락, 헌팅틴 수치를 낮추는 데 도움이 돼.
• 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2022 – Day 3
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 – Day 1
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2022 – Day 2
• 헌팅틴 조명: 헌팅틴 감소를 실시간으로 측정하는 도구
• BAC의 기본으로: 헌팅턴병의 더 정확한 쥐 모델
• 경구 약물은 헌팅틴 수치를 낮추는 이야기를 바꿀 수 있습니다.
• 한 줄기 희망을 찾아서: 로슈 GENERATION-HD1 임상시험 데이터 업데이트
• KINECT-HD 임상시험, 헌팅턴병 불수의 운동에 발베나진 개선 효과 보여
• HD 환자에게서 독성 헌팅틴 단백질 “확인하기”
• EHDN 회의 2021 업데이트
• 리얼 토크: GENERATION-HD1에 대한 Roche와의 Q&A
• 유전자 편집을 발전시키는 분자 “조광 스위치” 개발: 새로운 도구
• 최근 유전자 치료 언론 보도 분석
• 혈액이 HD 환자에게 더 일찍 치료법을 테스트하는 열쇠가 될 수 있을까요?
• CRISPR 유전자 편집의 첫 번째는 인간 질병에 더 광범위하게 적용될 수 있습니다.
• 과학자들이 헌팅턴병 모델에서 프리도피딘이 정확히 어떻게 작용하는지 밝혀냈어.
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 – Day 3
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2021 – Day 1
• 헌팅턴병 치료 컨퍼런스 2021 – Day 2
• 헌팅턴병 임상시험 마무리
• uniQure에서 좋은 소식: 유전자 치료 임상시험 순조롭게 진행 중, 동물 실험에서 유망한 데이터 확인
• Wave사의 PRECISION-HD1 및 2 임상시험에서 실망스러운 결과
• 뇌를 감싸는 액체에서 유해 헌팅틴 단백질 측정하기
• HDBuzz, Enroll-HD에 등록하다
• Huntington의 질병 치료 회의 2020 – 2일차입니다
• Huntington의 질병 치료 회의 2020 – 1일차입니다.
• 새로운 분자가 실험실 모델에서 Huntington의 질병 변이를 역전시킬 수 있습니다.
• 코로나19는 헌팅턴병 가족과 HD 연구에 어떤 의미인가요?
• 백신과 HD
• GPR52: huntingtin을 줄이는 새로운 방법 모색
• HD 치료 설계를 위한 DNA 복구의 어두운면을 밝히다
• Huntington Study Group (HSG) 2020 연례 컨퍼런스 : 헌팅턴 질병의 주목 – 2 일차
• Huntington Study Group (HSG) 2020 연례 컨퍼런스 : 헌팅턴 질병의 주목 – 1 일차
• 다른 신경질환에 대한 치료약물이 헌팅턴 병 환자에게도 효과가 있을 수 있다
• EHDN 총회 2020 업데이트
• Signal 연구의 슬픈 소식 : pepinemab은 헌팅턴병 증상에 영향을 주지 않습니다.
• 유전자가 불안정 할 때 : HD에서 체세포의 불안정성의 표적
• 팀으로 일하기: 뇌 발달 변화로 일부 뇌 영역이 제 역할을 못 할 수도 있어요
• 유전자 편집 기술 CRISPR 사용에 주의가 필요해.
• 헌팅턴병과 히스타민: 하이브리드 수용체 표적화로 스트레스성 뇌 활동 진정시키기
• 직업을 바꾼다: 다른 세포 유형을 뉴런으로 변환하는 것
• HD 청년 연구, 증상 없이 측정 가능한 변화가 있는 최적의 시점을 정의하다
• 젊음의 샘: HTT 단백질이 젊은 상태를 유지해서 뉴런을 복구해
• 첫 돌리, 이제 피글렛; 새로운 헌팅턴병 돼지 유전자 적중 모델이 확인되었어
• 새로운 협력으로 헌팅턴병 치료제 허가를 서두르려 해.
• 헌팅턴병 연구자들의 “오픈 사이언스” 흥미로운 실험
• HDSA의 아이오니스와 로슈의 최신 헌팅틴 저하제 업데이트에 대한 질의응답
• 헌팅턴병을 유발하는 단백질의 구조가 밝혀지다
• 2018년 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 – 1일차
• 헌팅턴병 치료제 컨퍼런스 2018 – 3일차
• 헌팅턴병 치료방안 컨퍼런스 2018 – 2 일차
• 헌팅턴병 유전자의 초기 역할 – 하지만 모든 헤드라인을 믿지는 마세요
• 오래된 표적에 대한 새로운 관심
• 헌팅틴 낮추기 임상시험에 대한 전문가와의 질의 응답
• 성공! ASO 약물이 헌팅턴병 환자들의 변이 단백질 수치를 감소시켰다
• 작업이 끝나면 유전자 편집기를 꺼.
• 건강한 huntingtin 단백질을 제거하여 그 기능을 이해하는 연구
• 헌팅턴병 예방 임상시험에 대한 새로운 접근법
• 정밀 헌팅틴 감소 약물 임상시험은 변이 단백질을 표적으로 해.
• 유전자 편집의 한 걸음 진전: CRISPR-Cas9와 HD
• 헌팅턴병 ‘유전자 침묵’ 임상시험이 순조롭게 진행 중임을 업데이트가 확인했어.
• 헌팅턴병 치료방안 학회 2017 – 1 일차
• 헌팅턴병 치료방안 학회 2017년 – 2 일차
• 치매를 위한 "놀라운 약물"이 발견 되었습니까? (스포일러 경고: 아니오.)
• 새로운 연구에서 잠재적인 HD 바이오마커가 밝혀졌어.
• 헌팅턴병 치료방안 학회 2017년 – 3 일차
• 문 앞의 적 – 헌팅틴이 핵 수송을 방해한다
• FDA, 헌팅턴병 증상 치료 신약 승인
• 선도하는 양: HD의 신진대사와 바이오마커
• 진실을 가려내기: 대마초가 헌팅턴병을 개선할 수 있을까?
• 헌팅틴, 망치를 들다: HD에서의 DNA 복구
• 헌팅턴병에서 부각된 이동의 이점
• 예외를 소중히 여기세요 – 이상치를 통해 헌팅턴병의 발병과 진행을 이해하기
• 다소 긴 CAG 반복은 우리가 생각한 것보다 더 일반적이다
• 잘못된 지원 시스템 – 신경교세포가 HD 증상에 기여한다
• Deutetrabenazine을 이용한 헌팅턴병 치료: 긍정적인 임상시험 그러나 FDA는 "아니오"라고 답하였다? 정확하지 않을수…
• 강력한 메시지: 독성 RNA 메시지 분자가 헌팅턴병에 해를 끼칠까?
• 헌팅턴병을 위한 차세대 유전자 편집 도구의 중요한 발전
• 초희귀 돌연변이, 뇌 발달에서 HD 유전자의 중요성 밝혀내다
• 전자빔으로 헌팅턴병 단백질의 최고 이미지를 얻었어요.
• 미안하지만, PRIDE-HD 임상 시험에서 프리도피딘이 헌팅턴병 진행을 늦춘다는 결과는 나오지 않았어.
• 더 넓은 시야로: 헌팅턴병의 비운동 증상 살펴보기
• 대규모 연구에서 헌팅턴병의 새로운 ‘유전적 조절인자’를 밝혀냈어.
• 화이자의 아마릴리스 시험은 부정적 결과로 종료됨: 헌팅턴병의 증상 개선은 보이지 않음