-
Fase 1-resultaten aangekondigd voor Skyhawk’s medicijn SKY-0515
Laatste nieuws
-
CRISPR-gebaseerde medicijnen: een reuzenstap voor de mensheid
Casgevy is het eerste CRISPR-gebaseerde medicijn dat het goedkeuringsproces heeft doorlopen, waarmee sikkelcelziekte zo goed als genezen wordt en de weg wordt vrijgemaakt voor vergelijkbare medicijnen voor andere ziekten. Is de ziekte van Huntington de volgende?
-
Gestage vooruitgang van uniQure – veelbelovende gegevens om het jaar mee af te sluiten
uniQure heeft het einde van het jaar ingeluid door veelbelovende gegevens vrij te geven van hun onderzoek naar een huntingtine-verlagende gentherapie
-
Op papier gezet: GENERATION HD1 studieresultaten gepubliceerd
Gegevens van GENERATION HD1, de fase 3 klinische studie die het huntingtine-verlagende medicijn tominersen testte, zijn zojuist gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. De studie eindigde al een tijdje geleden, dus waarom is dit een belangrijke mijlpaal, en wat komt er nu?
-
Het reguleren van herhaling: Controle krijgen over CAG-herhalingen kan de progressie van de ziekte van Huntington vertragen
Veel ziekten worden veroorzaakt door repetitieve DNA-sequenties. Het begrijpen van de regulatie van die repetitieve sequenties kan de sleutel zijn voor het ontwikkelen van therapieën voor de ziekte van Huntington. Een team uit Toronto heeft zojuist onze kennis hierover vergroot.
-
Meer dan het verlagen van huntingtine: out-of-the-box benaderingen voor behandeling van de ziekte van Huntington
Onderzoek naar de ziekte van Huntington is rijk en gevarieerd. Lees in dit artikel meer over enkele vernieuwende benaderingen die niet gericht zijn op het verlagen van huntingtine.
-
Tot de wortel van de ziekte van Huntington: een plantgebaseerde benadering
Onderzoekers gebruikten planten om te bestuderen hoe ze konden voorkomen dat het Huntington-eiwit giftige klonters vormt
-
Medicijn voor behandeling van bewegingssymptomen van HD goedgekeurd door FDA
De FDA heeft valbenazine, ook bekend als INGREZZA, goedgekeurd als behandeling voor de bewegingssymptomen van de ziekte van Huntington
-
Jeugdige concurrenten: jonge hersencellen verdringen de oude
Het vervangen van cellen door de ZvH in de hersenen zou een effectieve behandelstrategie kunnen zijn. Recent werk laat zien dat jongere gliacellen die in de hersenen van muizen worden geïnjecteerd, de oudere cellen verdrijven.
-
Updates van PTC Therapeutics en uniQure over hun huntingtine-verlagende studies
Zowel PTC Therapeutics als uniQure hebben updates gedeeld van hun respectievelijke klinische studies, waarin verschillende huntingtine-verlagende benaderingen worden getest. We bekijken de gepresenteerde data van beide studies en wat dit betekent voor HD-families.
-
PROOF-HD studie van pridopidine eindigt met negatief resultaat
De fase 3 studie heeft zijn primaire eindpunt van het vertragen van functieverlies bij de ziekte van Huntington niet bereikt