-
Stotters bestuderen: Wat 900.000 genomen ons leren over groeiende DNA-herhalingen
7 min leestijd
Laatste nieuws
-
Wave’s PRECISION-HD2 huntingtine-verlagende studie-aankondiging ontleed
10 min leestijd
Wave Life Sciences kondigt aan dat hun antisense medicijn WVE-120102 het mutante huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar investeerders lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
-
Nieuwe interesse in een oud doelwit
5 min leestijd
Veelbelovende resultaten bij muizen zorgen voor hernieuwd optimisme voor mGluR5-antagonisten
-
Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
8 min leestijd
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
-
Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
8 min leestijd
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
-
Eerst Dolly, nu Piglet; een nieuw knock-in varkensmodel voor de ziekte van Huntington bevestigd
7 min leestijd
Voor het eerst in HD-onderzoek is er een diermodel gecreëerd in varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingstechnieken
-
Elektronenbundel maakt beste beelden ooit van het Huntington-eiwit
6 min leestijd
Elektronen maken het mogelijk om het huntingtine-eiwit, de oorzaak van de ziekte van Huntington, op de hoogste resolutie ooit te visualiseren
-
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
12 min leestijd
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
-
De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
9 min leestijd
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
-
Samen bomen planten: Het 2016 Huntington’s Disease Society of America Congres
6 min leestijd
HDBuzz vat de wetenschap samen van een ongewoon groot en energiek @HDSA congres in Baltimore
-
De structuur van het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt, onthuld
5 min leestijd
De structuur van het huntingtin-eiwit is nu duidelijk dankzij cryo-elektronenmicroscopie. Dit is nogal een grote doorbraak