-
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
Laatste nieuws
-
Kunnen moleculaire handboeien het huntington-eiwit verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk toen ze zochten naar een medicijnmolecule om mutant huntingtine te verzamelen in een moleculair afvalsysteem
-
Wave's PRECISION-HD2-huntingtine-verlagend medicijn: Stand van zaken
Wave Life Sciences kondigt aan dat zijn antisense medicijn WVE-120102 het gemuteerde huntingtine-eiwit in hersenvocht heeft verlaagd, maar beleggers lijken teleurgesteld. Nogal verwarrend – wat weten we zeker?
-
Vernieuwde interesse in een oud doelwit
Veelbelovende resultaten bij muizen zorgen voor hernieuwd optimisme voor mGluR5 antagonisten
-
Veelbelovend nieuw middel beschreven om huntingtine te verminderen
Veelbelovend nieuw huntingtineverlagend werk van @SangamoTx en @CHDIfoundation die de expressie van mutant huntingtine stillleggen door zinkvingers te gebruiken
-
Details aangaande de eerste klinische gentherapietest bij de ziekte van Huntington
UniQure kondigt de belangrijkste details aan van zijn geplande proef om de veiligheid en de impact van AMT-130-gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘single-shot’ virusafgiftesysteem.
-
Eerst Dolly, nu Knorretje; een nieuw knock-in model voor de ziekte van Huntington bevestigd.
Voor het eerst in ZvH-onderzoek is een diermodel gemaakt bij varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingen
-
Elektronenstraal maakt de beste beelden tot nu toe van het Huntington eiwit
Met elektronen kan het huntingtine eiwit, de oorzaak van de ZvH, worden gevisualiseerd met de hoogste resolutie ooit
-
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
-
De ziekte van Huntington gaat viraal nu UniQure stappen zet in de race naar een gentherapie
FDA verleent Investigational New Drug-status (IND) aan huntingtineverlagende gentherapie-agent AMT-130. Hierdoor ligt de weg naar proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington open.
-
Samen bomen planten: De conventie van de Amerikaanse Huntington gemeenschap 2016
HDBuzz geeft een samenvatting van een ongewoon grote en energieke @HDSA conventie in Baltimore