-
AMT-130 na vier jaar: hoopvolle tekenen, complexe controles
12 min leestijd
Laatste nieuws
-
De geheimen van DNA-reparatie ontrafeld
6 min leestijd
De structuur van de MutSβ moleculaire machine geeft ons meer aanwijzingen over het mechanisme van CAG-herhaling expansie en hoe we dit kunnen aanpakken.
-
Tandenfee-therapie? Stamcellen uit tanden getest in een kleine Huntington-studie
8 min leestijd
Een studie testte stamcellen uit menselijke tanden als mogelijke behandeling voor de ziekte van Huntington. De aanpak leek veilig met enkele verbeteringen in symptomen, maar door de kleine omvang van de studie en de onduidelijke onderliggende wetenschap is voorzichtigheid geboden.
-
Nieuwe inzichten in intermediaire CAG-herhalingen: het in kaart brengen van het expansiecontinuüm
8 min leestijd
Een nieuwe studie gebruikt ultragevoelige onderzoekstechnieken om DNA-veranderingen in kaart te brengen over het hele spectrum van CAG-herhalingslengtes, waarbij wordt onthuld waar intermediaire herhalingen passen in het genetische landschap
-
UniQure en FDA niet langer op één lijn over goedkeuringstraject voor AMT-130
8 min leestijd
In een nieuw persbericht deelde uniQure mee dat de FDA het niet langer eens is met hun aanpak voor het voortzetten van AMT-130, met name het gebruik van een externe controlegroep. De weg vooruit is onzeker, maar uniQure blijft toegewijd aan de HD-gemeenschap.
-
Oktober 2025: deze maand in het Huntington-onderzoek
6 min leestijd
Oktober was een inzichtrijke maand in het Huntington-onderzoek: meer duidelijkheid rond uniQure’s AMT-130, het in kaart brengen van hoe en waar HD de hersenen verandert, vroege mechanistische studies gericht op DNA-herstel, en een grote bijeenkomst die het vakgebied samenbracht.
-
Een kaart door de tijd: het volgen van de ziekte van Huntington vanaf de geboorte in de hersenen
8 min leestijd
Waarom sterven sommige hersencellen als eerste bij HD? Nieuwe studie toont aan dat veranderingen in genactiviteit beginnen bij de geboorte in muizen, vooral in striatum & cortex—in kaart gebracht met ruimtelijke & enkelcellige tools.
-
Hoe groot is de ijsberg van de ZvH?
10 min leestijd
We kunnen tellen hoeveel mensen met de ZvH worden gezien in een ziekenhuis door genetische testen, maar hoeveel mensen met het gen voor de ZvH worden nooit gediagnosticeerd door een arts? Een nieuwe wiskundige benadering probeert deze lastige vraag opnieuw te beantwoorden.
-
De eerste dominosteen valt: AMT-130 gentherapie vertraagt de ziekte van Huntington in baanbrekend onderzoek
15 min leestijd
In een update van uniQure melden ze dat hun experimentele gentherapie, AMT-130, het potentieel heeft om de progressie van de Ziekte van Huntington te vertragen in een belangrijk klinisch onderzoek.
-
2025 HDBuzz-prijs: MR-“waarom” voel ik me zo? Hoe MRI ons helpt begrijpen waarom mensen met de ziekte van Huntington zich soms niet bewust zijn van hun symptomen
5 min leestijd
Met trots kondigen we Jenna Hanrahan aan als winnaar van de HDBuzz-prijs 2025! Mensen met de ziekte van Huntington zijn zich mogelijk niet bewust van hun symptomen, niet uit ontkenning, maar door werkelijke veranderingen in de hersenen. MRI-scans geven nieuwe aanwijzingen over wat er precies aan de hand is.
-
PROOF in de publicatie: de gegevens over Pridopidine doorsnijden
6 min leestijd
Pridopidine is decennialang getest als potentiële behandeling voor HD. Het grote PROOF-HD-onderzoek voldeed niet aan de belangrijkste doelstellingen, maar de resultaten zijn nu gepubliceerd. Publicatie maakt de volledige gegevens beschikbaar, waardoor de HD-gemeenschap kan leren van het onderzoek.