Laatste nieuws
-

Focus op fibrillen; wetenschappers geven ons een glimp van huntingtin-eiwitklonters
Wetenschappers hebben krachtige microscopen gebruikt om te kijken naar kleverige fragmenten van het Huntington-ziekte-eiwit, wat licht werpt op deze structuren waarvan wordt gedacht dat ze de ziekte veroorzaken
-

Hereditary Disease Foundation (HDF) conferentie 2022 – Dag 2
Lees updates over klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington op dag 2 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
-

Hereditary Disease Foundation (HDF) conference 2022 – Dag1
Lees updates van klinisch en wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington van dag 1 van het HDF Milton Wexler Biennial Symposium #HDF2022
-

Ernstige bijwerkingen gemeld bij sommige mensen die werden behandeld met het huntingtine-verlagende medicijn AMT-130 dat momenteel klinisch wordt onderzocht.
Na een hoge dosis uniQure-gentherapie vertoonden enkele ZvH-patiënten ernstige bijwerkingen, maar zijn nu wel aan de beter hand. HDBuzz onderzoekt wat dit betekent voor het experimentele huntingtine-verlagende medicijn, AMT-130.
-

Triest nieuws van Novartis: toediening opgeschort in VIBRANT-HD studie van branaplam
HDBuzz deelt met droefheid het nieuws mee dat de VIBRANT-HD studie van het orale huntingtineverlagende medicijn, branaplam, tijdelijk is opgeschort voor de veiligheid van de deelnemers.
-

Updates van uniQure over hun gentherapie voor de ziekte van Huntington
uniQure voert veiligheidsstudies uit van de eerste gentherapie voor HD. Een recente persmededeling gaf een update van 1 jaar over de eerste groep van 10 mensen die een operatie ondergingen om dit experimentele medicijn te ontvangen. Laten we bespreken wat dit betekent.
-

Brengt artificiële intelligentie ons vooruit? Hoe slimme computers ons helpen de ZvH te begrijpen.
Wetenschappers van IBM en CHDI gebruikten kunstmatige intelligentie om datasets van de ZvH-observatiestudies te analyseren en de ziekteprogressie te modelleren. Ze hopen dat hun bevindingen het ontwerp van klinische proeven zullen helpen verbeteren
-

Een nieuw classificatiesysteem om de progressie van de ziekte van Huntington op te volgen
Onderzoekers hebben het systeem bijgewerkt dat de progressie van de ZvH classificeert. Deze onderverdeling in 4 stadia zal de screening in klinische studies en de data-interpretatie makkelijker maken, op de weg naar presymptomatische onderzoeken.
-

Herziening van vitaminebehandeling voor ZvH
In Spanje wordt een kleine klinische studie gepland met hoge doses biotine en thiamine voor de behandeling van ZvH. Deze studie is gebaseerd op onderzoek dat ZvH in verband brengt met een andere neurodegeneratieve ziekte, genaamd biotine-thiamine responsieve basale ganglia ziekte (BTBGD).
-

Een lepel branaplam helpt de huntingtine dalen
Branaplam was oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, maar een nieuwe publicatie beschrijft hoe het veelbelovend kan zijn voor de behandeling van de ziekte van Huntington. Dit orale medicijn verlaagt het huntingtine-eiwit en zal nu worden getest in een studie genaamd VIBRANT-HD.
