Huntington’s Disease Community Advocacy helpt cruciale FDA-bijeenkomst voor AMT-130 te bewerkstelligen

De Huntington’s disease (HD) gemeenschap heeft de afgelopen twee maanden haar collectieve kracht getoond door samen te komen om te pleiten voor de voortgezette ontwikkeling van AMT-130, uniQure’s experimentele gentherapie, in de Verenigde Staten. Deze aanhoudende pleitbezorging lijkt te hebben bijgedragen aan het inplannen van uniQure’s Type A-bijeenkomst met de Food and Drug Administration (FDA) om het Amerikaanse regulatoire traject voor AMT-130 te bespreken.

Gemeenschap levert petities af bij de FDA

De reactie van de HD-gemeenschap op recente regulatoire uitdagingen is ronduit buitengewoon geweest. Twee online petities waarin de FDA werd opgeroepen haar standpunt over AMT-130 te heroverwegen, verzamelden in korte tijd meer dan 48.000 handtekeningen, wat een ongekende show van eenheid in de HD-gemeenschap vertegenwoordigt. Naast de digitale handtekeningen schreven gemeenschapsleden brieven aan Congresvertegenwoordigers en organiseerden ze bijeenkomsten met wetgevers om de urgente onvervulde behoefte aan HD-behandelingen te benadrukken.

Deze pleitbezorging culmineerde in een krachtig moment op 22 januari 2026, toen vertegenwoordigers van de HD-gemeenschap de reis maakten naar het FDA-hoofdkantoor in Silver Spring, Maryland, om persoonlijk de gedrukte petities met die 48.000+ handtekeningen af te leveren. Vertegenwoordigers van Help 4 HD International, de Huntington’s Disease Youth Organization (HDYO), de Huntington’s Disease Society of America (HDSA), HD Reach, en de Huntington’s Disease Foundation (HDF) kwamen samen voor deze gecoördineerde actie.

Dit was niet alleen een symbolisch gebaar, het was een fysieke manifestatie van de collectieve stem van de HD-gemeenschap. De aanwezige organisaties vertegenwoordigden het volledige spectrum van de HD-gemeenschap: jongeren met risico, mensen die met de ziekte leven, familieleden die voor geliefden zorgen, en pleitbezorgers die decennia lang hebben gewerkt aan effectieve behandelingen. Hun aanwezigheid bij de FDA stuurde een onmiskenbare boodschap over de urgentie van de behoefte aan ziekte-modificerende therapieën voorafgaand aan uniQure’s geplande Type A-bijeenkomst.

De Type A-bijeenkomst

Op 9 januari kondigde uniQure aan dat het een Type A-bijeenkomst met de FDA had ingepland. In een brief aan de HD-gemeenschap gedateerd 20 januari legde het bedrijf uit wat dit betekent.

Type A-bijeenkomsten zijn gereserveerd voor urgente kwesties. Ze zijn ontworpen om bedrijven te helpen kritieke wegversperringen op te lossen en essentiële feedback van de FDA te verkrijgen over hun ontwikkelingsprogramma’s. Deze hoogprioritaire bijeenkomsten worden doorgaans binnen 30 dagen na ontvangst van een bijeenkomstverzoek door de FDA ingepland. De FDA verstrekt gewoonlijk officiële bijeenkomstnotulen ongeveer 30 dagen nadat de bijeenkomst heeft plaatsgevonden.

Belangrijk is dat uniQure zich heeft gecommitteerd om een gemeenschapsvertegenwoordiger bij de Type A-bijeenkomst te betrekken, waardoor wordt gegarandeerd dat de stem van de HD-gemeenschap direct wordt gehoord door FDA-regulatoren tijdens deze besprekingen. Het bedrijf heeft aangegeven dat het een regulatoire update zal verstrekken zodra het de officiële bijeenkomstnotulen van de FDA ontvangt. Dus, volgens uniQure’s tijdlijn, zou de gemeenschap begin maart meer moeten weten.

De kracht van de gemeenschap

In hun brief erkende uniQure specifiek de pleitbezorgingsinspanningen van de HD-gemeenschap van de afgelopen twee maanden, stellend dat ze een belangrijke rol hebben gespeeld in het vergroten van het bewustzijn van de significante onvervulde behoefte bij HD.

Dit niveau van gecoördineerde pleitbezorging is ongekend in de HD-gemeenschap. De 48.000+ petitiehandtekeningen, Congresuitreik, en georganiseerde aflevering van petities bij de FDA tonen aan wat er kan gebeuren wanneer mensen die met de ziekte leven, families, jongeren, en organisaties samenwerken naar een gemeenschappelijk doel.

Hoewel we de uitkomst van uniQure’s bijeenkomst met de FDA nog niet kennen, heeft de HD-gemeenschap al iets significants bereikt. Ze hebben het onmogelijk gemaakt om de urgente behoefte aan effectieve HD-behandelingen te negeren. Elke handtekening, elke brief, elk gesprek met een wetgever droeg bij aan het waarborgen dat de stemmen van degenen die door HD zijn getroffen werden gehoord door besluitvormers.

Wat komt er hierna?

UniQure verwacht uiterlijk begin maart een update te verstrekken, na ontvangst van officiële bijeenkomstnotulen van de FDA-bijeenkomst. Tot die tijd heeft het bedrijf de HD-gemeenschap aangemoedigd om het bewustzijn over de urgente onvervulde behoefte van HD te blijven vergroten.

De afgelopen twee maanden hebben getoond dat wanneer de HD-gemeenschap met één stem spreekt, mensen luisteren. Mensen die met HD leven, families, personen met risico, en pleitbezorgers hebben hun collectieve kracht en vastberadenheid getoond om te vechten voor toegang tot potentieel ziekte-modificerende therapieën.

Wat ook de uiteindelijke uitkomst van deze bijeenkomst mag zijn, deze periode van pleitbezorging zal worden herinnerd als een bepalend moment waarop de HD-gemeenschap samenstond en haar behoeften kenbaar maakte, luid, duidelijk, en met onmiskenbare impact.

Samenvatting

• Meer dan 48.000 mensen ondertekenden petities waarin de FDA werd opgeroepen haar standpunt over AMT-130 te heroverwegen
• Op 22 januari 2026 leverden vertegenwoordigers van vijf grote HD-organisaties die petities persoonlijk af bij het FDA-hoofdkantoor in Silver Spring, Maryland
• UniQure heeft een hoogprioritaire Type A-bijeenkomst met de FDA bewerkstelligd om het regulatoire traject voor AMT-130 te bespreken
• Een gemeenschapsvertegenwoordiger zal direct deelnemen aan de FDA-bijeenkomst