Geen verrassingen in gepubliceerde resultaten van HART-studie naar Huntexil voor de ziekte van Huntington
Data van de HART-studie naar Huntexil voor HD-symptomen nu gepubliceerd, maar we hebben nog steeds een nieuwe, grotere studie nodig
Een nieuw artikel in het tijdschrift Movement Disorders rapporteert de bevindingen van de HART-studie naar pridopidine, ook bekend als Huntexil – een nieuw medicijn gericht op het verbeteren van bewegingen bij mensen met de ziekte van Huntington. Helaas verandert deze publicatie niet veel – een nieuwe, grotere studie is nog steeds nodig voordat we weten of Huntexil werkt.
Pridopidine, ook wel Huntexil
Huntexil is een experimenteel medicijn waarvan gehoopt wordt dat het gunstig kan zijn voor het verbeteren van de bewegingsproblemen die mensen met de ziekte van Huntington ervaren. Men denkt dat het werkt door het gedrag van de hersentransmitter dopamine te stabiliseren. Ook bekend onder zijn chemische naam pridopidine, werd Huntexil ontwikkeld door het Deense bedrijf NeuroSearch en overgenomen door de Israëlische farmaceutische reus Teva in 2012. Aangekondigd kort nadat Dr. Michael Hayden het overnam als Chief Scientific Officer in 2012, vertegenwoordigde de overname van Huntexil een nieuwe toewijding aan HD-onderzoek door Teva.
HART
De HART-studie ging vooraf aan de betrokkenheid van Teva, en was een van twee grote studies uitgevoerd door NeuroSearch voordat ze het medicijn verkochten. HART betrof 227 vrijwilligers met de ziekte van Huntington en werd uitgevoerd in de VS tussen 2008 en 2010. De resultaten van de studie zijn redelijk bekend omdat ze zijn aangekondigd op verschillende wetenschappelijke conferenties en in persberichten, en we hebben er hier bij HDBuzz ook over geschreven.
De reden dat Huntexil nu weer opduikt is dat de bevindingen net zijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Movement Disorders, na een vrij lange vertraging van drie jaar.
Vrijwilligers kregen een van drie verschillende doses Huntexil, of een nepplacebo-tablet, gedurende drie maanden. Het medicijn was veilig en werd goed verdragen, hoewel één patiënt op een middeldosis epileptische aanvallen kreeg.
De resultaten werden geanalyseerd volgens een plan dat vooraf was opgesteld. Dat is belangrijk om de valkuil van ‘vissen’ naar positieve resultaten te vermijden en alleen die te presenteren die toevallig gunstig zijn. Volgens de vooraf gespecificeerde analyse verbeterde Huntexil de bewegingen van vrijwilligers bij geen enkele dosis. Het kwam dichtbij op een paar ‘secundaire’ metingen, maar in wezen was de studie negatief.
De bredere context
“Dit nieuwe artikel bevat geen verrassingen en verandert niets aan wat er vervolgens moet gebeuren om Huntexil een licentie te geven.”
Hoewel het goed is dat de data van HART nu gepubliceerd zijn, bevat dit nieuwe artikel geen verrassingen, en het verandert niet wat er vervolgens moet gebeuren voor Huntexil om een licentie te krijgen.
HART is een van twee grote studies naar Huntexil uitgevoerd door NeuroSearch. Resultaten van de grotere studie, MermaiHD, werden gepubliceerd in 2011 en opnieuw faalde het medicijn om het vooraf gespecificeerde succesniveau te halen om het resultaat positief te verklaren.
Toen de samengevoegde resultaten van beide studies werden gepresenteerd aan de Europese en Amerikaanse toezichthouders, de EMA en de FDA, werd NeuroSearch verteld dat het een derde grote studie zou moeten uitvoeren die voldeed aan de vooraf gespecificeerde tests voor succes, om een licentie voor het medicijn te krijgen. Een vraag was of de studies hoge genoeg doses van Huntexil hadden gebruikt om het grootste effect te krijgen.
Teva heeft zijn voornemen aangekondigd om “nieuwe klinische studies van Huntexil te ontwerpen en voltooien”, dus we kunnen hopelijk uitkijken naar een aankondiging van zo’n studie in de nabije toekomst.
Meer informatie
Voor meer informatie over ons openbaarmakingsbeleid, zie onze FAQ…
