HDBuzz neemt je vragen mee naar de jaarlijkse therapeutische bijeenkomst van CHDI
HDBuzz bezoekt Palm Springs om met CHDI te praten over het nieuwste HD-onderzoek. Stuur ons je vragen!
In de afgelopen jaren is CHDI Inc. de grootste drijvende kracht geworden achter de ontwikkeling van HD-behandelingen. CHDI’s jaarlijkse therapeutische conferentie in Palm Springs, Californië, brengt farmaceutische bedrijven, biotechnologiebedrijven en onderzoekers samen om hun laatste, meest actuele bevindingen te delen en te praten over de weg naar een genezing. HDBuzz zal verslag doen van de conferentie – en we willen je vragen!
CHDI
Veel mensen met HD hebben waarschijnlijk nog nooit van CHDI Inc. gehoord. Dat zou moeten veranderen, want CHDI en HD-familieleden delen hetzelfde doel. De website van CHDI legt uit dat hun doel is om “snel medicijnen te ontdekken en te ontwikkelen die de ziekte van Huntington vertragen of remmen”. Dat is een doel dat we allemaal kunnen steunen.
Wat is CHDI eigenlijk, en hoe past het in het HD-onderzoeksplaatje?
CHDI is een non-profit ‘virtueel biotechnologiebedrijf’. Dit betekent dat ze een aantal wetenschappers hebben die fulltime aan HD werken. Maar in plaats van met eigen handen aan één project tegelijk te werken, beheert elke wetenschapper bij CHDI een aantal externe projecten. Ze werken samen met academische laboratoria en commerciële organisaties die op contractbasis onderzoek uitvoeren. Op deze manier kan CHDI een enorme hoeveelheid basisonderzoek uitvoeren voor een organisatie van deze omvang.
Jaarlijkse Therapeutische Bijeenkomst
De afgelopen zes jaar heeft CHDI een conferentie georganiseerd om de beste HD-onderzoekers samen te brengen voor vier dagen van ideeën delen en discussie over hoe therapieën werkelijkheid kunnen worden.
Er zijn veel academische conferenties, maar de CHDI-bijeenkomst is een unieke ervaring. De relaties die CHDI heeft ontwikkeld met partners overbruggen de werelden van academisch en klinisch onderzoek, evenals de commerciële kant van het maken van medicijnen.
Het is vrij zeldzaam om zo’n breed scala aan expertise op één wetenschappelijke bijeenkomst te krijgen, en het bevordert unieke samenwerkingen tussen academische onderzoekers en commerciële organisaties. Ook omdat CHDI’s missie zo duidelijk is, is er elk jaar een zeer intense focus op patiënten en hoe ideeën om te zetten in behandelingen.
Dit jaar belooft belangrijke updates van veel wetenschappers. Er zal een hele ochtend zijn met presentaties gericht op strategieën om de niveaus van het huntingtine-eiwit te verlagen. Deze benaderingen omvatten gene silencing met siRNA, een richting waar velen in de gemeenschap enthousiast over zijn. Andere sessies gaan over inspanningen om de energieproblemen bij HD te begrijpen, het gebruik van groeifactoren voor therapie, en andere spannende onderzoeksgebieden.
De Onderzoekspijplijn
Het ontwikkelen van een medicijn is een lang proces. Het begint wanneer een wetenschapper een observatie doet die helpt verklaren hoe een ziekte ontstaat. Die kennis omzetten in een medicijn vereist een ingewikkelde reeks stappen.
Eerst moeten moleculen worden ontdekt die het proces kunnen veranderen. Meestal wordt dat ontwikkeld in geïsoleerde cellen. Vervolgens moet het medicijn worden getest in diermodellen van de ziekte, beginnend met eenvoudige zoals fruitvliegen en voortgaand naar complexere dieren zoals muizen.
“Als je de kans had om met de mensen te praten die een groot deel van het HD-onderzoek leiden, wat zou je dan willen weten?”
Als de medicijnen blijven werken, moeten ze worden getest op toxiciteit om er zeker van te zijn dat ze geen verschrikkelijke bijwerkingen hebben. Ten slotte, als ze veilig en effectief zijn bij dieren, moeten ze bij mensen worden getest.
Organisaties die medicijnen ontwikkelen werken meestal aan veel verschillende medicijnen tegelijk. Ze spreken van een ‘pijplijn’ van medicijnen – sommige heel vroeg in ontwikkeling, en sommige meer gevorderd. CHDI heeft zijn eigen pijplijn van medicijnen in ontwikkeling, en de bijeenkomst van dit jaar bevat een spannend klinkende presentatie met de titel ‘CHDI’s Interne Late Stage Programma’s’.
Vragen voor CHDI? Stuur ze naar ons!
HDBuzz heeft een exclusief interview gekregen met het senior management van CHDI tijdens de bijeenkomst van dit jaar. We gaan in gesprek met Robert Pacifici, CHDI’s Chief Scientific Officer, en de Vice Presidents van Biologie (Ignacio Muñoz-Sanjuan) en Chemie (Celia Dominguez). We hopen dat dit een unieke kans zal zijn voor HD-patiënten en families om te horen over CHDI en hun werk aan medicijnontwikkeling.
We willen graag van je horen. Als je de kans had om met de mensen te praten die een groot deel van het HD-onderzoek leiden, wat zou je dan willen weten? Heb je vragen over waar bepaalde onderzoeksrichtingen staan?
Stuur je vragen naar ons op CHDI2011@HDBuzz.net en wij zullen ze voorleggen aan het CHDI-management. Dit is je kans om directe vragen te stellen over de staat en toekomst van HD-onderzoek aan de mensen die het leiden. Laat je stem horen!
HDBuzz, live vanuit Palm Springs
Elke avond van de conferentie zullen HDBuzz-redacteuren en schrijvers een dagelijks update-artikel plaatsen op HDBuzz.net, met daarin al het meest geavanceerde onderzoek, in begrijpelijke taal.
Daarna, tegen het einde van de conferentie, zullen we nog een artikel plaatsen over ons interview met het CHDI-management. Stuur je vragen in naar CHDI2011@HDBuzz.net!
Meer informatie
Bronnen & Referenties
Voor meer informatie over ons openbaarmakingsbeleid, zie onze FAQ…
