Wetenschappelijk nieuws over de Ziekte van Huntington. In eenvoudige taal. Geschreven door wetenschappers. Voor de hele ZvH gemeenschap.

Bent u op zoek naar ons logo? U kunt ons logo downloaden en meer informatie over het gebruik van het logo verkrijgen op onze deelpagina.

Artikel met het onderwerp: gen-uitschakeling

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 2

Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2016 - dag 2

Dr Jeff Carroll op 11 juli 2016

Na een boeiende dag met wetenschap gisteren gaat het dag 2 over strategieën om cellen te ontdoen van het gemuteerde huntingtine-eiwit, en over boeiende verslagen over huidige en geplande klinische proeven.

De kracht van virussen benutten om de ziekte van Huntington te behandelen

De kracht van virussen benutten om de ziekte van Huntington te behandelen

Leora Fox op 14 mei 2016

Nieuwe therapieën voor aandoeningen zoals de ZvH zijn in ontwikkeling, maar deze medicijnen in de hersencellen brengen blijft een grote uitdaging. Een groep wetenschappers heeft een onschadelijk virus opnieuw ontworpen en getest. Het is in staat op een effectieve manier gen-blokkerende boodschappen te verspreiden door de hersenen van muizen, en het doet dit beter dan veel in de natuur voorkomende virussen. Meer nog, het kan door een gewone injectie in het bloed gegeven worden, wat grote potentie biedt voor onderzoek in gen-blokkering en daarbuiten.

Nieuw instrument meet resultaten van klinische proeven bij de ZvH

Nieuw instrument meet resultaten van klinische proeven bij de ZvH

Megan Krench op 24 februari 2016

Wanneer patiënten deelnemen aan klinische tests dient men over een soort meting te beschikken om te bepalen of een behandeling aanslaat. Twee dingen zijn daarbij belangrijk: Wat moeten we meten en hoe kunnen we dat doen. Wat de ZvH betreft hebben artsen en wetenschappers jarenlang voor deze uitdaging gestaan. Recent onderzoek leidt ons naar een slimme nieuwe methode om deze beide uitdagingen aan te pakken. Deze methode kan een waardevolle bijdrage leveren wanneer ZvH therapieën klinisch getest worden.

Start: eerste mensen werden behandeld met een gen-uitschakelmedicijn voor de ziekte van Huntington

Start: eerste mensen werden behandeld met een gen-uitschakelmedicijn voor de ziekte van Huntington

Dr Jeff Carroll op 4 december 2015

Vandaag werd bekend dat de eerste patiënten met de ZvH, succesvol, een dosis gen-uitschakelmedicijn, dat gericht is op het ZvH gen, toegediend kregen. Deze dappere vrijwilligers zijn de eerste ZvH patiënten ooit die worden behandeld met medicijnen die ontworpen zijn om de oorzaak van de ZvH aan te pakken, een benadering van een behandeling met een enorm potentieel. Waarom maakt dit nieuws ons zo enthousiast?

Meten van schadelijk huntingtine eiwit in het brein's badwater

Meten van schadelijk huntingtine eiwit in het brein's badwater

Dr Michael Orth op 27 mei 2015

Spannende technologieën zoals gen-uitschakeling worden ontwikkeld als behandeling voor de ziekte van Huntington. Hoe kan men, naast het wachten of de ziekte zich nog steeds verergerd, weten of deze een positief effect hebben? Dit is altijd een grote horde voor ZvH onderzoekers geweest, maar nu hebben we een super gevoelige methode om de opbouw van schadelijk huntingtine eiwit in het centraal zenuwstelsel van ZvH patiënten te meten.

Aankondiging van een klinische studie voor de ZvH: Huntingtine remmend medicijn wordt in 2015 getest in een fase 1 studie

Aankondiging van een klinische studie voor de ZvH: Huntingtine remmend medicijn wordt in 2015 getest in een fase 1 studie

Leora Fox op 9 januari 2015

Een nieuwe klinische studie, aangekondigd voor 2015, test een “huntingtine remmende” therapie die men antisense oligonucleotide (ASO) noemt , en die het mutante huntingtine direct aanvalt. Dit is buitengewoon opwindend – het is de allereerste keer dat een ZvH studie wordt aangevat die de fundamenten van de ziekte zelf bekampt. De therapie was veelbelovend in diermodellen. Waar gaat het om?

Kan een 'hersenshuttle' geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington op de juiste plaats krijgen?

Kan een 'hersenshuttle' geneesmiddelen voor de ziekte van Huntington op de juiste plaats krijgen?

Dr Jeff Carroll op 19 augustus 2014

Farmaceutische gigant Roche heeft recentelijk een nieuwe technologie beschreven om geneesmiddelen op de juiste plek te krijgen. Zij noemen het de 'hersenshuttle'. Waarom werd de ziekte van Huntington in zo veel van de persberichten over deze technologie genoemd en hoeveel mogen we verwachten van deze nieuwe vooruitgang?

'Buzzilia' van het Wereld Congres over de Ziekte van Huntington: dag 4

'Buzzilia' van het Wereld Congres over de Ziekte van Huntington: dag 4

Dr Jeff Carroll op 22 december 2013

Ons verslag van de laatste ochtend van het Wereld Congres over de Ziekte van Huntington in Rio de Janeiro, Brazilië.

Vertaalproblemen? Nieuwe inzichten in de productie van het ziekte van Huntington eiwit

Vertaalproblemen? Nieuwe inzichten in de productie van het ziekte van Huntington eiwit

Melissa Christianson op 15 juli 2013

Iedereen heeft twee kopieën van het huntingtine gen, maar de ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een extra lange kopie. Nieuw onderzoek laat zien dat cellen andere controlemechanismen hebben voor het gebruik van de instructies om het normale en extra lange eiwit te maken. Deze controlemechanismen in het eiwitproductieproces zijn mogelijk aanknopingspunten voor het ontwikkelen van medicijnen tegen de ZvH.