Er is een nieuw artikel gepubliceerd met geactualiseerde gegevens over dit onderwerp: Geen verrassingen in gepubliceerde onderzoeksresultaten HART studie met Huntexil voor ziekte van Huntington

Ed WildGeschreven door Professor Ed Wild Vertaald door Verena Baake Bewerkt door Dr Jeff Carroll

De resultaten van de MermaiHD studie met Huntexil bij bewegingsstoornissen binnen de ziekte van Huntington (ZvH) is gepubliceerd in het wetenschappelijke blad Lancet Neurology. Ondanks tegenstrijdige verhalen is er niets veranderd, verder onderzoek is nodig voordat Huntexil voor gebruik bij patiënten goedgekeurd kan worden.

Huntexil en bewegingsstoornissen

De merknaam van ACR 16 is Huntexil, maar staat ook bekend onder de naam pridopine. Huntexil is ontwikkeld door het Deens farmaceutische bedrijf Neurosearch en is een nieuwe mogelijke behandeling die zich richt op het verbeteren van de symptomen van de (ZvH).

Ander onderzoek met Huntexil wordt gepland, in de tussentijd zijn er al geneesmiddelen beschikbaar die bij veel symptomen binnen de ZvH kunnen helpen. Ook fysiotherapie kan nuttig zijn bij bewegingsstoornissen.
Ander onderzoek met Huntexil wordt gepland, in de tussentijd zijn er al geneesmiddelen beschikbaar die bij veel symptomen binnen de ZvH kunnen helpen. Ook fysiotherapie kan nuttig zijn bij bewegingsstoornissen.

Het doelwit van Huntexil zijn de bewegings - ofwel de ‘motorische’ - symptomen van de ZvH. In tegenstelling tot al bestaande geneesmiddelen richt Huntexil zich niet alleen op het verminderen van ongewilde bewegingen (‘chorea’ en ‘dystonie’), maar ook op het verbeteren van de algemene motorische functie waaronder ook balans en gewilde bewegingen.

Neurosearch heeft twee klinische studies uitgevoerd - de MermaiHD studie in Europa en de HART studie in de VS. De resultaten hiervan zijn al eerder in de pers verschenen en op verschillende wetenschappelijke conferenties gepresenteerd, HDBuzz heeft hierover ook al geschreven.

Het is belangrijk om op te merken dat Huntexil een symptoomremmend geneesmiddel is en dat we geen redenen hebben om aan te nemen dat de ziekte van Huntington op zichzelf wordt genezen. Er is niets dat aanduidt dat het geneesmiddel de ziekte kan voorkomen of het ziekteproces kan afremmen.

Waarom deze krantenkoppen?

Deze week werd Huntexil weer in het nieuws genoemd met verwarrende krantenkoppen variërend van ‘Pridopine veelbelovend in klinische studie’ tot ‘Geneesmiddel is teleurstellend bij de ZvH’. Wat is er daadwerkelijk gebeurd?

Het makkelijkste antwoord is: niet veel. Deze krantenkoppen hebben geen betrekking op een nieuwe studie of nieuwe resultaten. De aanleiding voor de meldingen is de formele publicatie van de resultaten van de MermaiHD studie in het wetenschappelijke blad ‘The Lancet Neurology’.

Wat wordt in het artikel gezegd?

Het artikel in de Lancet Neurology zegt precies wat we verwacht hebben aan hand van eerdere presentatie van Neurosearch over MermaiHD. De conclusie is dat het geneesmiddel erin faalde om het vooraf vastgelegde voornaamste eindpunt - het criterium waaraan succes wordt gemeten - te behalen.

Dit falen was de reden dat de FDA in de VS en de EMA in Europa weigerden om het gebruik van Huntexil bij patiënten goed te keuren. Ze bleven aanhouden dat verder onderzoek, welk het vooraf gestelde eindpunt behaalt, noodzakelijk is voordat overwogen kan worden om het toe te laten.

In essentie is de situatie voor Huntexil niet veranderd

Bij de verschillende onderdelen die gemeten zijn, waren er meerder aanwijzingen dat pridopine misschien baat heeft. Bij de hogere dosis die getest is, is een lichte verbetering van de bewegingsscore waargenomen. Er is geconcludeerd dat het geneesmiddel tamelijk veilig is en weinig bijwerkingen heeft. Vanwege deze resultaten dringt Neurosearch op verder onderzoek.

Waarom deze verwarring?

De verwarring in het nieuws weerspiegelt een algemeen probleem met de wetenschap - nieuwsbronnen hebben de neiging een eenvoudige boodschap naar voren te willen brengen, maar de wetenschap is zelden eenvoudig.

Zoals altijd moedigen we onze lezers aan verder dan de krantenkoppen te kijken en niet alleen op één bron te vertrouwen. Ons artikel ‘tien gouden regels’ geeft tips om de waarheid achter een hype te vinden.

Wat nu?

In essentie is de situatie van Huntexil niet veranderd. Als er al iets veranderd is, is het dat het artikel in the Lancet Neurology geruststelling geeft dat het MermaiHD onderzoek goed is uitgevoerd, het geneesmiddel interessant blijft en goed verdraagbaar is.

Maar verder onderzoek - dat momenteel door Neurosearch wordt gepland - is nog steeds noodzakelijk als Huntexil een goedgekeurde behandelingsmethode voor de ZvH zal worden. Zodra er details bekend zijn zullen we u op de hoogte van het onderzoek houden.

Voor in de tussentijd zijn er al geneesmiddelen beschikbaar welke vaak gebruikt worden om bij de bewegingsstoornissen te helpen zoals tetrabenazine, olanzapine, risperidone en sulpridie. Fysiotherapie en lichamelijke oefeningen kunnen ook een verschil maken. Als u zorgen over uw bewegingen heeft, neemt u dan contact met uw behandelende arts op.

De auteurs hebben geen belangenconflicten te verklaren. Voor meer informatie over het beleid rondom mogelijke belangenconflicten, zie FAQ…